Tumori pediatrici: Vella: "I fondi europei sono un’occasione che non possiamo sprecare"

Stefano Vella 
Stefano Vella, ex presidente dell’Aifa e rappresentante italiano del Programma quadro europeo per la ricerca, spiega quanto il sostegno dell'Europa sia fondamentale in questo settore
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NEL MONDO dell’oncologia è in corso un’autentica rivoluzione tecnologica. E l’Europa è decisa a fare la sua parte: la lotta al cancro è infatti una dele cinque mission di Horizon Europe, il programma di finanziamenti per la ricerca e l’innovazione che nei prossimi sette anni inietterà quasi 100 miliardi di euro nelle università, nei laboratori e nei centri di ricerca dell’Unione. La fetta del budget dedicata all’oncologia è importante, e andrà ad alimentare lo sviluppo e la messa a punto di nuove terapie innovative che promettono di rivoluzionare la vita di milioni di pazienti. Anche in campi meno battuti come quello dei tumori pediatrici, dove a fronte di un’ottima capacità terapeutica (la sopravvivenza ormai supera l’80% nel nostro Paese) le novità non sono esattamente all’ordine del giorno. Di fronte a una grande opportunità per la ricerca pubblica, la sfida per il nostro Paese è semplice: non farsi cogliere impreparati, almeno questa volta. Ce ne ha parlato Stefano Vella, ex presidente dell’Aifa e oggi rappresentante italiano del Programma quadro europeo per la ricerca 2021-2027, che abbiamo incontrato a margine del convegno “Per una Medicina a misura del bambino”, dove esperti e rappresentanti delle istituzioni hanno discusso delle nuove frontiere nella cura dei tumori pediatrici e delle malattie rare.
 
Professore, il convegno di oggi si è dedicato all’oncologia pediatrica e alle malattie rare. Cosa possiamo aspettarci nei prossimi anni dalla ricerca in questi campi?
"Quello che sta accadendo è qualcosa di straordinario. Stanno arrivando terapie innovative che modificheranno drasticamente la storia di moltissime neoplasie, tra cui quelle pediatriche. In particolare per quanto riguarda i tumori solidi, per i quali esistono ancora limitate opzioni terapeutiche anche se una innovazione straordinaria è la nascita dell’immunoterapia. Parliamo anche di farmaci target, che ci permettono di attaccare bersagli specifici sui tumori e di personalizzare le terapie. Di terapie innovative come Car-T, e anche tecnologie ancora sperimentali come le cosiddette Car-Nk, che consistono nell’ingegnerizzazione delle cellule natural killer, una delle principali sentinelle del sistema immunitario contro i tumori. Parlando di malattie rare, uno sforzo importante è dedicato a identificare le cause genetiche di queste patologie: ormai ne conosciamo centinaia, e stanno iniziando ad arrivare terapie geniche che permettono di modificare i geni che causano la malattia, risolvendo il problema alla radice. Ormai si lavora persino a terapie in grado di bloccare la sintesi delle proteine cattive che producono i sintomi di una patologia: sono i cosiddetti Rna Interference, una scoperta premiata con un Nobel nel 2006  che ha aperto un campo in cui industrie farmaceutiche sono già molto avanti, con un farmaco approvato contro l’amiloidosi ereditaria da transtiretina, una rara malattia genetica invalidante, e altri medicinali in fase avanzata di sviluppo per malattie come la porfiria e l’ipercolesterolemia".

In questo quadro quanto è importante la ricerca pubblica? E quanto sono sostenibili queste nuove e spesso costosissime terapie per i sistemi sanitari europei?
"Al momento stiamo lavorando al nuovo programma quadro di Horizon Europe per i prossimi sette anni. E posso dire che queste patologie hanno molto spazio: ci sono grandi progetti europei sulle terapie avanzate, sulle malattie rare, i tumori infantili. Quel che è certo è che queste innovazioni costano, e capire se e come gli stati riusciranno a pagare per questi farmaci non è banale: in Italia, ad esempio, esiste il fondo innovativi, pensato per pagare i farmaci innovativi oncologici e non oncologici, ma la capienza potrebbe non essere sufficiente a soddisfare tutte le nuove terapie in arrivo sul mercato. È per questo motivo che in Horizon Europe sono stati inseriti dei topics sulla sostenibilità dei sistemi sanitari. C’è una grande partnership europea che punta a rimodellare i sistemi sanitari in direzione dell’accesso a queste nuove terapie, e ovviamente si discute anche di nuovi modelli di pagamento dei farmaci. È chiaro a tutti che se andiamo avanti con i modelli attuali i sistemi sanitari non reggeranno, c’è talmente tanta innovazione, che serve e a cui dobbiamo capire come distribuire le nostre risorse. Dobbiamo capire qual è il valore dell’innovazione, e iniziare a pagare solamente quello che è in grado di cambiare realmente la vita dei pazienti. Senza dubbio questo richiederà anche una nuova alleanza pubblico privato, per ridisegnare il meccanismo di prezzi e rimborsi ricordandosi che la barca è una, che l’innovazione va pagata ma il sistema deve rimanere sostenibile, altrimenti arriverà al collasso e non conviene a nessuno.

Parlando di finanziamenti europei alla ricerca, l’Italia com’è messa? Siamo bravi a intercettare i fondi?
"Nell’ultimo programma, Horizon 2020, l’Italia non ha preso moltissimo per quanto riguarda la parte Health. Mentre siamo molto forti in altri campi, dalla ricerca di base a quella applicata, sui temi di salute probabilmente abbiamo investito molti più soldi di quanti ne abbiamo poi ottenuti in termini di progetti finanziati. Quello che ci manca, io credo, è la capacità di fare sistema, come sanno fare invece i francesi, che in questi casi mettono da parte antipatie e rivalità e diventano una corazzata. Noi invece spesso andiamo in ordine sparso, e questo rende difficile presentare progetti che abbiano reali chance di essere finanziati. Con il nuovo programma che sta per partire la speranza è che si riesca a migliorare. Stiamo facendo molta informazione, ma dovremo essere strategici, fare grandi alleanze con gli altri paesi europei. Non possiamo perdere questa opportunità perché sono centinaia di milioni per la ricerca italiana che abbiamo perso, e rischiamo di perdere ancora, per la nostra incapacità di fare sistema".