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Mielodisplasie: con nuova terapia personalizzata, il 48% dei pazienti libero da trasfusioni per 8 settimane

In occasione della Giornata mondiale dedicata alle sindromi mielodisplastiche, gli esperti fanno il punto sulla malattia e sul primo esempio di terapia personalizzata in questi tumori del sangue
4 minuti di lettura

Otto settimane di vita ‘normale’, cioè senza doversi sottoporre a trasfusioni di sangue come accade ai pazienti affetti da mielodisplasie. Oggi quasi la metà (48%) di coloro che soffrono di sindromi mielodisplastiche che presentano sideroblasti ad anello, trattati con una nuova terapia, luspatercept, è libera da trasfusioni di sangue per almeno 8 settimane. Un regalo prezioso soprattutto se si considera che le persone colpite da questo gruppo eterogeneo di tumori del sangue sono spesso anziane, con età superiore a 70 anni, e con altre patologie associate. Alla vigilia della Giornata Mondiale delle Sindromi Mielodisplastiche che si celebra domani, se ne è parlato oggi in una conferenza stampa, promossa da Bristol Myers Squibb, durante la quale sono state approfondite cause, sintomi e trattamenti innovativi in grado di trasformare la vita dei pazienti.

Sindromi mielodisplastiche, Musto: "Così grazie all'innovazione cambia la vita dei pazienti"

Cosa sono le sindromi mielodisplastiche

Le sindromi mielodisplastiche sono ancora poco conosciute ed è sottovalutato il loro impatto sulla quotidianità dei pazienti. “Le sindromi mielodisplastiche sono tumori del sangue che colpiscono le cellule staminali del midollo osseo, che danno origine a tutte le cellule del sangue periferico, cioè ai globuli rossi, bianchi e alle piastrine”, spiega Pellegrino Musto, direttore della Unità Operativa Complessa di Ematologia con trapianto della Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico di Bari e Professore Ordinario di Ematologia all’Università ‘Aldo Moro’ di Bari. “Si determina così un’alterazione del processo di maturazione del midollo e un difetto qualitativo e quantitativo della produzione degli elementi del sangue periferico”.

Le cause

Nella maggior parte dei casi, le cause della malattia sono sconosciute. “Non è noto il meccanismo che dà il via al processo di modifica del DNA di una delle cellule staminali del midollo osseo”, precisa Musto. Vi sono anche forme secondarie, legate all’esposizione a fattori di rischio professionale, ad esempio a sostanze chimiche come benzene, piombo o solventi. Inoltre, alcuni pazienti possono sviluppare la malattia in seguito a precedenti trattamenti con chemioterapia o radioterapia, utilizzati per curare altre neoplasie”.

I sintomi

I sintomi più frequenti causati dalla carenza di emoglobina sono stanchezza, perdita di peso, difficoltà respiratorie e battito cardiaco accelerato. L’impatto sulla qualità di vita è enorme, soprattutto per le persone con anemia grave. “I sintomi e il decorso - prosegue Musto - variano in modo significativo in base al tipo di cellula ematica colpita. Nelle forme a basso rischio si può avere anemia (riduzione di globuli rossi), neutropenia (riduzione di globuli bianchi) o piastrinopenia (riduzione di piastrine). La manifestazione clinica più frequente è costituita dall’anemia e, quindi, dalla necessità di trasfusioni di sangue, ma questi pazienti sono anche suscettibili a infezioni ed emorragie. Le sindromi mielodisplastiche, nelle forme più gravi, possono evolvere in leucemia mieloide acuta, un tumore più aggressivo”.

La diagnosi tardiva

In Italia si stimano ogni anno circa 3.000 nuovi casi. “Purtroppo - afferma Matteo Della Porta, Responsabile Unità Leucemie e Mielodisplasie, Humanitas Cancer Center, Milano e Professore Ordinario di Ematologia presso Humanitas University - molti pazienti non ricevono un corretto e tempestivo inquadramento diagnostico. L’età media alla diagnosi è di 75 anni. In più del 90% dei casi il primo sintomo è l’anemia. Purtroppo, trattandosi di persone anziane, l’anemia è spesso sottovalutata o considerata una condizione fisiologica, quasi inevitabile. Da qui i ritardi nella diagnosi”.

Giornata mondiale mielodisplasie, Nosari (AIPaSIM): "Maggiore qualità per la vita dei pazienti"

Non sottovalutare l’anemia negli anziani

L’anemia nell’anziano (anche quando non è di grado severo) andrebbe sempre indagata, proprio perché può nascondere malattie ematologiche come le mielodisplasie. Inoltre, le risposte alle terapie e i conseguenti benefici clinici sono migliori se l’anemia è trattata precocemente. “Per questo - prosegue Della Porta - è necessario un cambiamento culturale anche nella comunità medica clinica. Luspatercept, una nuova molecola che agisce favorendo la maturazione eritroide e, di conseguenza, la produzione di globuli rossi maturi, è il primo esempio di terapia personalizzata nelle mielodisplasie a basso rischio con sideroblasti ad anello”.

La nuova terapia

L’Agenzia Italiana del Farmaco, nel dicembre 2021, ha approvato la rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio, che presentano sideroblasti ad anello con risposta insoddisfacente o non idonei a terapia basata su eritropoietina. “Luspatercept - sottolinea Della Porta - è in grado di rispondere a un forte bisogno clinico finora insoddisfatto, perché è un trattamento efficace contro l’anemia per pazienti privi di alternative, non rispondendo o avendo perso la risposta all’eritropoietina. Inoltre, è importante eseguire sempre il test per individuare i pazienti con la forma con sideroblasti ad anello, approccio che caratterizza la medicina di precisione”.

Lo studio Medalist

Lo studio registrativo Medalist ha dimostrato che il 48% dei pazienti trattati con luspatercept è libero da trasfusioni di sangue per intervalli di almeno 8 settimane, con possibilità di periodi multipli di risposta, durante l’intera durata del trattamento. Non solo. “Questi risultati - aggiunge Della Porta - sono stati confermati anche su oltre 200 pazienti ‘real life’, non selezionati e inclusi nel programma compassionevole avviato nel nostro Paese. Un risultato molto importante, che sarà presentato a dicembre al congresso americano di ematologia a New Orleans”.

L’innovazione che migliora la vita

Evidente l’impatto positivo sulla qualità di vita dei pazienti che in questo modo non devono recarsi così frequentemente nei centri specialistici per soddisfare il fabbisogno di sangue. Inoltre, questo nuovo farmaco diminuisce la necessità di assumere ogni giorno la terapia ferrochelante, con i relativi effetti collaterali, per evitare i danni causati dall’accumulo di ferro a organi vitali. “Innovazione è la parola giusta nella tutela del paziente con mielodisplasia - conclude Anna Maria Nosari, vice-presidente AIPaSIM (Associazione Italiana Pazienti con Sindrome Mielodisplastica Onlus). Dieci anni fa la patologia era misconosciuta, oggi vi è più consapevolezza tra i pazienti, i clinici e le autorità sanitarie, rappresentando un nuovo paradigma della terapia personalizzata. AIPaSIM è nata 5 anni fa per riempire un vuoto di conoscenza e intervento. Con le nostre iniziative abbiamo sostenuto e promosso il cambiamento. In quest’ottica, riconoscendo il potenziale valore di luspatercept per le persone con mielodisplasia, ci siamo impegnati ad ottenere la sua piena disponibilità nel sistema sanitario. E siamo felici del risultato raggiunto lo scorso anno con la rimborsabilità. Domani si celebra la Giornata Mondiale della patologia. È l’occasione per fare il punto sui risultati ottenuti nella cura e su quelli attesi. Analizzeremo un ambito finora inesplorato, cioè la qualità della vita nella malattia”.

Un’iniezione ogni 21 giorni

“Luspatercept è frutto della ricerca di Bristol Myers Squibb in ematologia, area in cui ricopriamo una posizione di leadership – spiega Cosimo Paga, Executive Country Medical Director, Bristol Myers Squibb -. Il farmaco ha un meccanismo d’azione innovativo, consiste in un’iniezione sottocutanea ogni 21 giorni e ha dimostrato di essere efficace anche nella beta-talassemia, una malattia genetica che comporta una eritropoiesi inefficace. Siamo impegnati nella ricerca su patologie gravi e rendiamo concreta la nostra attenzione verso i pazienti anche attraverso l’attivazione di programmi di uso compassionevole, che permettono ai pazienti di accedere alle terapie prima della rimborsabilità”.