Leucemia mieloide acuta, al via la sperimentazione italiana con le cellule CAR-Natural Killer

Una sperimentazione tutta italiana per mettere ko la leucemia mieloide acuta, utilizzando cellule del sistema immunitario potenziate in laboratorio grazie alla terapia genica, le CAR-Natural Killer (NK). E, al tempo stesso, un megaprogetto internazionale per far luce su questa malattia complessa e ancora in parte sconosciuta, di cui esistono tante forme e con risposte molto diverse ai trattamenti oggi disponibili. Sono questi gli obiettivi con cui nasce PALM, la rete nazionale di istituti specializzati in campo oncoematologico coordinata dall’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e sostenuta da Fondazione Umberto Veronesi, che punta a rivoluzionare la cura nel campo della leucemia mieloide acuta.

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CAR-NK: un nuovo tipo di immunoterapia

Partiamo dalla sperimentazione, che si basa sullo stesso principio delle terapie CAR-T ma che, invece di ingegnerizzare in laboratorio i linfociti T del paziente, utilizza altre cellule del sistema immunitario: le natural killer (NK). “Questo tipo di cellule possono essere trapiantate anche senza compatibilità con il donatore, perché hanno la capacità di non attaccare i tessuti del ricevente – spiega a Salute Concetta Quintarelli, responsabile dell'Unità di Terapia Genica dei Tumori dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e docente presso l'Università Federico II di Napoli: “Inoltre hanno una naturale capacità di riconoscere le cellule della leucemia mieloide acuta”. Questa naturale capacità di riconoscimento verrà potenziata in laboratorio dai ricercatori grazie a tecniche di terapia genica che “monteranno” sulle cellule un recettore in grado di riconoscere un bersaglio sulle cellule malate una volta re-infuse nel paziente. Si tratta del CD123, spiega la ricercatrice, una molecola espressa soprattutto sulle cellule staminali tumorali, quelle che alimentano il tumore. Ed è la prima volta in Europa che cellule NK vengono utilizzate nell’essere umano contro la leucemia mieloide acuta.

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I vantaggi delle cellule natural-killer contro i tumori

Grazie alla tolleranza delle NK, a differenza delle CAR-T più tradizionali queste cellule possono provenire anche da diverse persone (donatori sani). E la disponibilità di trapianti allogenici, con terapie pronte all'uso all'interno di biobanche, sarebbe un vantaggio soprattutto contro questo tipo di leucemia: “I pazienti con LMA, proprio per il carattere acuto della malattia, non possono attendere giorni per la preparazione delle cellule in laboratorio, come avviene per le CAR-T – riprende Quintarelli – Le cellule CAR-NK allogeniche permetterebbero di risparmiare tempo prezioso”. Senza contare che, stando ai dati già raccolti a livello preclinico, le cellule NK hanno mostrato una minore tossicità rispetto alle CAR-T. “L'avvio della sperimentazione è previsto entro l'anno, e coinvolgerà il Bambin Gesù per i pazienti pediatrici e l'Istituto Europeo di Oncologia per gli adulti”, conclude Quintarelli.

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La leucemia mieloide acuta

Malattia piuttosto variegata, a oggi questa forma di leucemia – che colpisce ogni anno in Italia circa 2000 persone, 70 delle quali bambini – è solo in parte conosciuta dal punto di vista molecolare. Questo impedisce di comprenderne l'evoluzione, le risposte ai trattamenti e lo sviluppo di nuove terapie. Al punto che oggi circa il 40% di tutti i pazienti ricade dopo le prime linee di trattamento e i trapianti di cellule staminali. “La leucemia mieloide cronica presenta diversi sottotipi di malattia, con prognosi differenti, associate a una diversa base genetica – spiega ancora l’esperta – ecco perché una buona parte dell'attività della rete PALM sarà dedicata a comprendere le basi molecolari delle diversi classi di rischio”. Parte centrale del progetto, infatti, saranno le indagini molecolari svolte sulle cellule malate per identificare le basi della resistenza alle terapie e scoprire nuovi indicatori predittivi del loro esito. Nel dettaglio, cuore del progetto PALM sarà la caratterizzazione molecolare di tutti i casi di leucemia mieloide acuta nei bambini diagnosticati nei Centri AIEOP - Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica.

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Un numero solidale per contribuire alla ricerca

Da lunedì 13 a domenica 19 febbraio 2023 sarà possibile sostenere Fondazione Umberto Veronesi per finanziare la piattaforma di ricerca “PALM” con un SMS da telefono cellulare o una chiamata da rete fissa al 45598. “L’obiettivo di Fondazione Veronesi è da sempre quello di massimizzare le probabilità di guarigione e migliorare la qualità di vita dei bambini che si ammalano di tumore – conclude Paolo Veronesi, Presidente di Fondazione Umberto Veronesi, ordinario in Chirurgia Generale presso l’Università Statale di Milano - Per questo abbiamo deciso di avviare con l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù questa nuova piattaforma di ricerca all’avanguardia per i bambini malati di leucemia mieloide acuta”. Insieme al Bambin Gesù e allo Ieo, fanno parte del progetto PALM il laboratorio di diagnostica centralizzata della Clinica Oncoematologica di Padova e il Department of Leukaemia dell’MD Anderson Cancer Center (Houston, USA). Ma più in generale il progetto PALM mira a stabilire una serie di collaborazioni europee per ottimizzare i protocolli di cura dei pazienti con LMA anche fuori dai confini italiani.