In evidenza
Sezioni
Magazine
Annunci
Quotidiani GNN
Comuni
      1. Aiello del Friuli
      2. Amaro
      3. Ampezzo
      4. Andreis
      5. Aquileia
      6. Arba
      7. Arta Terme
      8. Artegna
      9. Arzene
      10. Attimis
      11. Aviano
      12. Azzano Decimo
      1. Bagnaria d'Arsa
      2. Barcis
      3. Basiliano
      4. Bertiolo
      5. Bicinicco
      6. Bordano
      7. Brugnera
      8. Budoia
      9. Buia
      10. Buttrio
      1. Camino al Tagliamento
      2. Campoformido
      3. Campolongo al Torre
      4. Caneva
      5. Carlino
      6. Casarsa della Delizia
      7. Cassacco
      8. Castelnovo del Friuli
      9. Castions di Strada
      10. Cavasso Nuovo
      11. Cavazzo Carnico
      12. Cercivento
      13. Cervignano del Friuli
      14. Chions
      15. Chiopris-Viscone
      16. Chiusaforte
      17. Cimolais
      18. Cividale del Friuli
      19. Claut
      20. Clauzetto
      21. Codroipo
      22. Colloredo di Monte Albano
      23. Comeglians
      24. Cordenons
      25. Cordovado
      26. Corno di Rosazzo
      27. Coseano
      1. Dignano
      2. Dogna
      3. Drenchia
      4. Enemonzo
      5. Erto e Casso
      1. Faedis
      2. Fagagna
      3. Fanna
      4. Fiume Veneto
      5. Fiumicello
      6. Flaibano
      7. Fontanafredda
      8. Forgaria nel Friuli
      9. Forni Avoltri
      10. Forni di Sopra
      11. Forni di Sotto
      12. Frisanco
      1. Gemona del Friuli
      2. Gonars
      3. Grimacco
      1. Latisana
      2. Lauco
      3. Lestizza
      4. Lignano Sabbiadoro
      5. Ligosullo
      6. Lusevera
      1. Magnano in Riviera
      2. Majano
      3. Malborghetto Valbruna
      4. Maniago
      5. Manzano
      6. Marano Lagunare
      7. Martignacco
      8. Meduno
      9. Mereto di Tomba
      10. Moggio Udinese
      11. Moimacco
      12. Montenars
      13. Montereale Valcellina
      14. Morsano al Tagliamento
      15. Mortegliano
      16. Moruzzo
      17. Muzzana del Turgnano
      1. Nimis
      1. Osoppo
      2. Ovaro
      1. Pagnacco
      2. Palazzolo dello Stella
      3. Palmanova
      4. Paluzza
      5. Pasian di Prato
      6. Pasiano di Pordenone
      7. Paularo
      8. Pavia di Udine
      9. Pinzano al Tagliamento
      10. Pocenia
      11. Polcenigo
      12. Pontebba
      13. Porcia
      14. Pordenone
      15. Porpetto
      16. Povoletto
      17. Pozzuolo del Friuli
      18. Pradamano
      19. Prata di Pordenone
      20. Prato Carnico
      21. Pravisdomini
      22. Precenicco
      23. Premariacco
      24. Preone
      25. Prepotto
      26. Pulfero
      1. Ragogna
      2. Ravascletto
      3. Raveo
      4. Reana del Rojale
      5. Remanzacco
      6. Resia
      7. Resiutta
      8. Rigolato
      9. Rive d'Arcano
      10. Rivignano
      11. Ronchis
      12. Roveredo in Piano
      13. Ruda
      1. Sacile
      2. San Daniele del Friuli
      3. San Giorgio della Richinvelda
      4. San Giorgio di Nogaro
      5. San Giovanni al Natisone
      6. San Leonardo
      7. San Martino al Tagliamento
      8. San Pietro al Natisone
      9. San Quirino
      10. San Vito al Tagliamento
      11. San Vito al Torre
      12. San Vito di Fagagna
      13. Santa Maria La Longa
      14. Sauris
      15. Savogna
      16. Sedegliano
      17. Sequals
      18. Sesto al Reghena
      19. Socchieve
      20. Spilimbergo
      21. Stregna
      22. Sutrio
      1. Taipana
      2. Talmassons
      3. Tapogliano
      4. Tarcento
      5. Tarvisio
      6. Tavagnacco
      7. Teor
      8. Terzo d'Aquileia
      9. Tolmezzo
      10. Torreano
      11. Torviscosa
      12. Tramonti di Sopra
      13. Tramonti di Sotto
      14. Trasaghis
      15. Travesio
      16. Treppo Carnico
      17. Treppo Grande
      18. Tricesimo
      19. Trivignano Udinese
      1. Udine
      1. Vajont
      2. Valvasone
      3. Varmo
      4. Venzone
      5. Verzegnis
      6. Villa Santina
      7. Villa Vicentina
      8. Visco
      9. Vito d'Asio
      10. Vivaro
      1. Zoppola
      2. Zuglio

Locatelli: “La rivoluzione delle terapie avanzate va resa accessibile ai pazienti”

Franco Locatelli, direttore di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma
Franco Locatelli, direttore di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma 
Nei prossimi anni l’offerta di farmaci in grado di curare malattie oggi orfane di trattamenti efficaci triplicherà. Perché i malati ne possano beneficiare però sono necessarie nuove regole, come ci spiega Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma
3 minuti di lettura

Migliaia di pazienti oggi senza possibilità di cura nei prossimi anni potrebbero trovare una risposta al loro bisogno di salute. È la promessa delle terapie avanzate, trattamenti innovativi che lavorano sui geni e sulle cellule, che potrebbe però rimanere disattesa. I farmaci di questo genere infatti riescono a modificare la storia di malattie gravi ma sono molto costosi, e il Servizio Sanitario si trova a dover affrontare un problema sia finanziario sia etico. Già, perché nel giro di 10 anni saranno almeno 60 i prodotti di terapie avanzate che arriveranno sul mercato, triplicando l’offerta odierna. “Non c’è dubbio che le terapie avanzate stiano rivoluzionando la cura di alcune malattie, sia geneticamente determinate sia acquisite. Ma dobbiamo fare in modo che i finanziamenti alla ricerca siano costanti, che le aziende prendano impegni a garantire i farmaci una volta sviluppati e che il Servizio sanitario li renda accessibili”, spiega Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù di Roma, che oggi è intervenuto al convegno “Unlocking Innovation: Come preparare il sistema salute alla sfida delle Terapie Avanzate”, organizzato dall’Ambasciata Americana e da Vertex Pharmaceuticals.

Le prossime terapie

 

In prima fila fra le terapie del futuro ci sono le cosiddette CarT, terapie che sfruttano l’azione di cellule del sistema immunitario che, opportunamente modificate, sono in grado di colpire ed eliminare il tumore. “La loro efficacia è già stata dimostrata per diversi tumori del sangue tanto che sono già 6 i prodotti approvati. Nei prossimi anni verranno sicuramente ampliate le indicazioni per questi trattamenti ad altre condizioni ematologiche e anche a tumori solidi”, spiega ancora Locatelli. “Noi stiamo ottenendo dei dati molto interessanti nel neuroblastoma pediatrico e stiamo per iniziare degli studi nei giovani adulti colpiti da questo e altri tumori del sistema nervoso centrale”. I ricercatori stanno ottenendo risultati promettenti anche nel caso di alcune leucemie acute e, sempre sul fronte delle malattie acquisite, sono da segnalare i risultati ottenuti nel trattamento del lupus eritematoso sistemico. “Anche in questo caso la componente patogenetica determinante è quella delle cellule B che costituiscono quindi il bersaglio della terapia. Gli studi dimostrano una remissione sia clinica sia dei marcatori”, sottolinea Locatelli. Dati confortanti arrivano anche da sperimentazioni sulla sclerosi sistemica progressiva.

Sul fronte delle malattie geneticamente determinate, invece, le tecnologie usate permettono di inserire una o più copie sane dei geni difettivi oppure di correggere la produzione di sostanze che a causa di alterazioni genetiche non sono espresse quanto dovrebbero. Si possono curare malattie che dipendono quindi dal difetto di un solo gene, come hanno dimostrato le ricerche portate avanti da Telethon o come nel caso dell’atrofia muscolare spinale. O anche patologie causate dalla scarsa produzione di emoglobina: il team di Locatelli ha sviluppato una terapia di manipolazione genetica che riesce ad aumentarla, tanto da permettere nel 90% dei casi ai pazienti affetti da beta talassemia di non fare più le trasfusioni. Una prospettiva importante per gli oltre 7mila talassemici che vivono in Italia per ora studiata solo nei giovani adulti ma che presto i ricercatori cominceranno a testare anche nei bambini.

L’accesso ai trattamenti

 

Di fronte a queste opportunità, come si deve organizzare il Servizio sanitario nazionale? Da una parte garantendo che la ricerca vada avanti – preservando l’eccellenza italiana – dall'altra costruendo sul territorio una rete di centri che possa garantire l’accesso a queste terapie. Per quanto riguarda il primo punto, la ricerca italiana può contare sui fondi del Pnrr, che prevedono dei filoni di investimento dedicati alla terapia genica nei tumori e nelle malattie ereditarie, e poi sui fondi complementari messi a disposizione dal Ministero della Salute per la realizzazione, fra le altre cose, dell’Hub life science operante nel settore delle Terapie Avanzate (LSH-TA), il cui obiettivo è quello di creare una rete di piattaforme tecnologiche e di servizio. “Ma poi sarà necessario individuare i centri che possano applicare le terapie geniche che saranno validate e approvate dalle agenzie regolatorie, come è stato fatto per le Cart”, afferma Locatelli. “Centri che rispondano a criteri di qualità e eccellenza, ma che siano anche distribuiti sul territorio”. 

La sostenibilità rappresenta poi un’ulteriore sfida su cui dovranno lavorare le Istituzioni. E qui vengono in aiuto le analisi e gli studi di farmacoeconomia e la relazione virtuosa con le aziende farmaceutiche, che le terapie le sviluppano. Perché non si ripetano più casi come quelli di Bluebirdbio, azienda che ha coinvolto centri di ricerca europei, in primis italiani, nello sviluppo di una terapia genica che poi ha deciso di non rendere disponibile nel Vecchio Continente. Coinvolgere anche i privati e immaginare con loro strategie di accesso oltre che di sviluppo è l’obiettivo del Centro Nazionale per lo sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a RNA, costituito con i fondi del Pnrr. Ma è evidente che dovranno anche intervenire meccanismi diversi di finanza pubblica, con l’attuazione di modelli di rimborso innovativi. Considerando la spesa per le terapie avanzate come un investimento piuttosto che solo come un costo. Solo così sarà possibile mantenere l’universalità del Servizio sanitario e al contempo la sua sostenibilità.