Anemia da insufficienza renale cronica: Aifa approva nuova terapia orale

Affaticamento, tachicardia, affanno, perdita di appetito, confusione mentale, vertigini, cefalea e depressione. Sono i principali sintomi che caratterizzano un tipo di anemia meno nota e per fortuna meno diffusa: quella associata a malattia renale cronica, una condizione che colpisce in tutto il mondo una persona su 10, di cui una su cinque soffre appunto di anemia non trattata o non trattata in modo mirato ed associata ad una significativa compromissione della qualità della vita con una possibile progressione verso esiti cardiovascolari e renali avversi.

Per i pazienti che ne soffrono è arrivata dall'Aifa l'approvazione della rimborsabilità di roxadustat, il primo inibitore somministrato per via orale della prolil-idrossilasi (PH) del fattore inducibile dell'ipossia (HIF), una nuova classe di farmaci per pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica.

Che cos'è l'anemia da malattia renale cronica

La Malattia Renale Cronica è associata a varie complicanze man mano che la funzione dei reni viene compromessa. Una di queste è appunto l'anemia che può essere causata da diversi fattori, tra cui il ridotto rilevamento di ossigeno nei reni, una ridotta produzione di eritropoietina, l'infiammazione cronica che porta a un aumento dei livelli di epcidina ed una carenza di ferro.

"L'anemia è una condizione caratterizzata da una ridotta produzione di globuli rossi che compromette l'apporto di ossigeno nell'organismo - dichiara Luca De Nicola, professore ordinario di Nefrologia e Direttore della Scuola di Specializzazione in Nefrologia, Università della Campania L. Vanvitelli di Napoli. "Nel paziente con malattia renale cronica l'anemia rappresenta una delle complicanze più frequenti, che si manifesta già nelle fasi precoci della malattia, contribuendo alla progressione del danno cardio-renale e alla ridotta qualità di vita del paziente nefropatico. Purtroppo, la malattia renale cronica è silente e per tale motivo drammaticamente sottostimata; l'impatto sulla qualità di vita dei pazienti è pesante sia dal punto di vista fisico sia psicologico".

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Gli studi clinici

Per questi pazienti arriva ora una terapia che appartiene ad una nuova classe di farmaci. L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (MRC), indipendentemente dal fatto che siano o no dializzati.

Roxadustat è il primo inibitore di HIF-PH, viene somministrato per via orale e aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d'azione rispetto agli agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA) iniettabili, che vengono generalmente somministrati insieme al ferro per via endovenosa.

L'approvazione della rimborsabilità da parte di AIFA segue quella della Commissione Europea e dell'Agenzia europea per i medicinali sulla base dei risultati di un programma di sviluppo clinico di fase 3 che comprende 8 studi clinici multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo. I risultati di questo programma supportano l'efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12 g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da MRC, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno o che siano stati precedentemente trattati con agenti stimolanti l'eritropoiesi.

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Come in alta montagna

Ma come funziona questo nuovo farmaco? Ben otto studi lo hanno chiarito e i loro nomi (Alps, Dolomites, Pyrenees, Himalayas, Sierras, Rockies, Andes, Olympus) richiamano il concetto dell'alta montagna associato alla riduzione di ossigeno e al meccanismo d'azione del farmaco. Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell'anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa.

"Roxadustat agisce inibendo un enzima denominato prolil-idrossilasi (PH), che degrada il fattore che induce ipossia (HIF) - spiega Francesco Locatelli, già Direttore del Dipartimento di Nefrologia, Dialisi e Trapianto di Rene, Ospedale Manzoni di Lecco. "Mediante l'inibizione reversibile di HIF-PH, roxadustat stimola una risposta eritropoietica coordinata che include l'aumento dei livelli di eritropoietina plasmatica endogena, la regolazione delle proteine di trasporto del ferro e la riduzione dell'epcidina, una proteina di regolazione del ferro, che risulta aumentata durante l'infiammazione nella MRC. Questo determina una migliore biodisponibilità del ferro, un incremento della produzione di emoglobina e un aumento della massa di eritrociti".