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Leucemia mieloide acuta: come cambia la cura, grazie ai nuovi farmaci mirati

Prof. Giovanni Martinelli
Prof. Giovanni Martinelli 
Lo racconta Giovanni Martinelli, Direttore scientifico dell’Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio dei Tumori Dino Amadori - IRST
2 minuti di lettura

Oggi, grazie alla medicina di precisione, è possibile curare persone che fino a pochi anni fa avrebbero avuto pochissime speranze. Affinché tutti i pazienti con la leucemia mieloide acuta possano beneficiare di questa possibilità, però, è necessario intervenire sulla velocità di intervento, sulla multidisciplinarietà dei professionisti e sul percorso di presa in carico. Per rispondere a questa esigenza, è disponibile un Vademecum per i centri di Onco-ematologia, realizzato nell’ambito del progetto HEMA NET da ISHEO in collaborazione con FAVO Gruppo Neoplasie Ematologiche. Ma come sta cambiando la cura di questa patologia? Ne abbiamo parlato con Giovanni Martinelli, Direttore scientifico dell’Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio dei Tumori Dino Amadori - IRST


Prof. Martinelli, come è cambiata la cura della leucemia mieloide acuta?
“La leucemia mieloide acuta è una delle forme di leucemia più gravi e complesse da curare. Abbiamo imparato che se c’è un pronto intervento, con una diagnosi rapida e una terapia efficace, possiamo trasformare una leucemia fulminante in una guarigione, anche nei pazienti più fragili come gli anziani. Prima, in 48-72 ore si potevano verificare emorragie in tutto il corpo, con infezioni gravi e shock settico. All’Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio dei Tumori Dino Amadori abbiamo condotto studi che hanno portato alla registrazione e alla rimborsabilità di 16 molecole per la cura di questa patologia. Quando una medicina viene resa disponibile per il Servizio Sanitario Nazionale diventa un bene collettivo, che deve essere distribuito e donato ai malati. È però importante che nella gestione del paziente ci sia una chiara identificazione della target therapy: oggi è su questo che ci dobbiamo concentrare, perché il modello ‘one fit for all’, cioè ‘una cura vale per tutti’, non è più attuale. Di fronte alle lesioni genetiche, che colpiscono circa il 22% dei nostri malati alla diagnosi e il 45% alla ricaduta, dobbiamo agire con queste nuove molecole, che hanno un forte impatto sulla sopravvivenza e soprattutto sulla remissione completa. Significano indipendenza dalle trasfusioni, dal caregiver, dall’ospedalizzazione e dalla terapia antibiotica”.


Che ruolo hanno i test genetici ematologici, in particolare per le alterazioni genetiche FLT3?
“I test sono fondamentali per l’adeguata presa in carico del paziente e, come per le molecole, è importante che siano disponibili in tutto il Paese, senza distinzioni. È necessario effettuare il test sia alla diagnosi che in caso di recidiva, perché la mutazione potrebbe apparire anche in quel momento. Oggi c’è un grande numero di malati sui quali non vengono svolti perché anziani, fragili o con comorbidità. Se si ricercasse questo target molecolare si potrebbe ottenere un’importante efficacia terapeutica. Abbiamo a disposizione farmaci che possono essere, in alcuni casi, salvavita. Dobbiamo garantirne la distribuzione su tutto il territorio nazionale in modo omogeneo e impegnarci perché si verifichi un’estensione delle cure a tutti i malati, sia FLT3-positivi che a chi è risultato negativo”.


Oggi la chemioterapia non è più la soluzione migliore per i pazienti affetti da questa patologia. Come è possibile intervenire per modificare i percorsi di cura?
“Occorre una forte azione educativa sia a livello universitario che del Ministero della Salute, per insegnare a utilizzare bene i farmaci. C’è la tendenza ad avere un’eccessiva fiducia nella chemioterapia, ma sappiamo che la leucemia mieloide acuta è resistente. Le nuove molecole danno migliori prospettive di sopravvivenza e guarigione: in alcuni casi, una singola pastiglia può portare a una remissione completa dei sintomi, all’indipendenza dalle trasfusioni e a una guarigione funzionale. Quello di Hema Net è un progetto meraviglioso che ha sottolineato il grande valore della classe medica e dell’industria farmaceutica, in grado di dare risposte precise e piene di speranza, che va integrato con un utilizzo corretto, democratico e sociale, che tenga conto soprattutto degli anziani e delle persone fragili”.


Qual è, oggi, il ruolo delle associazioni di pazienti?
“È importantissimo che le società scientifiche facciano squadra con le associazioni, per garantire, con uno sforzo legislativo, la possibilità di registrare farmaci già disponibili per nuove indicazioni. Parliamo, infatti, di farmaci mirati che colpiscono dai 3 ai 5 target ciascuno. Anche il malato con mutazione FLT3, quindi, potrebbe avere una malattia sensibile a queste terapie. L’approvazione, però, in alcuni casi porta a un condizionamento: il potenziale terapeutico andrebbe invece lasciato aperto a tutti i malati che hanno un dato target molecolare, anche quando non vi è l’indicazione del medicinale specifico. L’estendibilità dell’accesso potrebbe essere garantita, per esempio, tramite il Molecular Tumor Board”.