Leucemia mieloide cronica, via libera europea a un farmaco con meccanismo d'azione nuovo

Ogni anno sono oltre 6300 le persone che in Europa ricevono una diagnosi di leucemia mieloide cronica, oltre 1000 in Italia. Sebbene molti pazienti traggano beneficio dalle terapie a base di inibitori di tirosin chinasi, lo standard per la cura di questo tumore del sangue, una percentuale significativa sperimenta intolleranza o resistenza a questi trattamenti. Per loro esiste un'alternativa appena approvata dalla Commissione Europea, asciminib. Noto nella letteratura scientifica anche come inibitore STAMP (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket), è il primo farmaco approvato in Europa di una nuova classe di molecole che mirano in maniera specifica al sito miristoilico di ABL. Colpiscono cioè un target diverso da quello preso di mira dagli inibitori della tirosin chinasi ma comunque coinvolto nell'attivazione delle chinasi, molecole che stimolano la crescita tumorale.

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"Asciminib può contare su un meccanismo di azione innovativo: è un trattamento per la leucemia mieloide cronica che utilizza in modo specifico il sito miristoilico di ABL e si è dimostrato essere un inibitore selettivo della proteina chinasi, specifica della malattia, senza provocare i cosiddetti effetti off target che potrebbero portare, nel lungo termine, a eventi di tossicità come quelli di natura cardiovascolare e gastrointestinale - afferma Massimo Breccia, Dirigente Medico Responsabile UOS, Ematologia Policlinico Umberto I, Roma. "Infine numerosi studi hanno dimostrato il profilo di efficacia di asciminib sia nei pazienti con mutazione T315l, che conferisce resistenza alla maggior parte degli inibitori delle tirosin-chinasi, sia in quelli che non presentavano la mutazione".

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Ascimib è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica positiva al cromosoma Philadelphia in fase cronicache siano stati sottoposti a due o più trattamenti con inibitori della tirosin-chinasi. "Grazie al suo meccanismo di azione, asciminib possiede un profilo di sicurezza particolarmente vantaggioso, come dimostrato in tutti gli studi condotti", aggiunge Fausto Castagnetti, Professore Associato presso l'Università di Bologna e Istituto di Ematologia "L. e A. Seràgnoli". "Da sottolineare la ridotta tossicità cardiovascolare che rappresenta un aspetto molto interessante se si considera che i pazienti con leucemia mieloide cronica muoiono sempre più spesso per cause non correlate alla malattia stessa. Avendo un buon profilo di tollerabilità, asciminib potrà avere un impatto positivo sulla qualità di vita delle persone che convivono con questa patologia".

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