Leucemia acuta grave, per la prima volta al mondo usate cellule CAR-T "modificate"

"Se ce la faccio io, anche gli altri sapranno che possono farcela. Sì, ce la farò. E aiuterò gli altri". E Alyssa, tredicenne inglese originaria di Leicester, potrebbe essere davvero riuscita a sconfiggere una forma molto grave di tumore del sangue che l'aveva colpita due anni fa e che sembrava non dovesse lasciarle speranze. E tutto grazie a una terapia sperimentale, mai tentata prima d'ora per trattare quel tipo di tumore, a base di una versione "modificata" di CAR-T, cellule del sistema immunitario istruite ad attaccare quelle malate. I risultati di questa sperimentazione, condotta dai medici del Great Ormond Street Hospital for Children (Gosh) e dagli esperti della University College of London, sono stati appena presentati al congresso annuale dell’American Society of Haematology, attualmente in corso a New Orleans: sebbene sia troppo presto per dichiarare Alyssa definitivamente guarita, dicono i clinici, la sua storia rappresenta certamente uno stimolo importante per continuare a indagare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

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Un risultato del genere, infatti, non era assolutamente scontato. Alyssa aveva cominciato a star male nei primi mesi del 2021, con sintomi apparentemente poco importanti: raffreddori e altre infezioni, senso di spossatezza generale, febbricole. Sintomi che in realtà, come avrebbero scoperto i medici a maggio dello stesso anno, dipendevano da una grave forma di tumore del sangue, la leucemia linfoblastica acuta di tipo T. Una malattia caratterizzata da una produzione anomala di cellule del sistema immunitario (i linfociti T, per l'appunto) nel sangue, nel midollo e in altri organi. Una malattia aggressiva, che progredisce molto velocemente, e contro la quale, al momento, sono disponibili due trattamenti, la chemioterapia e il trapianto di midollo osseo. Nessuno dei due, sfortunatamente, aveva funzionato su Alyssa.

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C'era ancora una piccola possibilità. Le CAR-T, o, più precisamente, una loro versione riveduta e corretta. Con CAR-T si intende una terapia cellulare in cui i linfociti T prelevati da un paziente vengono re-infusi nel suo organismo dopo opportune modifiche in laboratorio che li rendono in grado di attaccare il tumore. Un trattamento che sta dando risultati interessanti per molti tumori del sangue, ma che nel caso della leucemia linfoblastica acuta di tipo T è particolarmente complicato, proprio perché sono gli stessi linfociti T a essere malati, e non si può prelevarli e insegnare loro ad attaccare sé stessi. Gli esperti hanno quindi dovuto lavorare d'ingegno e tentare un altro approccio. Si sono serviti di linfociti T prelevati da un donatore e modificati geneticamente base per base, cioè intervenendo con estrema precisione su tutte le "lettere" del Dna, per renderli universali (cioè compatibili con Alyssa), e soprattutto per far sì che riconoscessero e attaccassero solo i linfociti T effettivamente malati: hanno creato e somministrato alla ragazza, insomma, delle "CAR-T anti-T" abbastanza intelligenti da non rischiare di eliminarsi a vicenda sotto il fuoco amico. 

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Il tutto, come è facile immaginare, è stato estremamente complesso, ma ne è valsa la pena: le CAR-T hanno fatto il loro dovere, annientando i linfociti malati, e Alyssa si è successivamente sottoposta a un secondo trapianto di midollo per ricostruire da zero il suo sistema immunitario. Ora, finalmente, è tornata a casa e sta recuperando le forze. E, cosa più importante di tutte, al momento nel suo corpo non c'è alcuna traccia di tumore: "Da quando ad Alyssa è stata diagnosticata la leucemia fino alla somministrazione della terapia CAR-T modificata - ha spiegato Robert Chiesa, esperto di trapianti di midollo e terapia CAR-T al Gosh - la ragazza non era mai andata in remissione. Né con la chemioterapia né dopo il primo trapianto di midollo. Solo dopo aver ricevuto questo trattamento e un secondo trapianto di midollo abbiamo potuto dichiararla libera dalla leucemia. È un risultato molto importante, sebbene sia ancora preliminare e le condizioni di Alyssa debbano essere attentamente monitorate nei prossimi mesi".