Leucemia mieloide acuta, aumenta la sopravvivenza anche nei casi più difficili

Ci sono pazienti colpiti dalla leucemia mieloide acuta considerati "difficili". Sono anziani o fragili perché hanno anche altre malattie e quindi non sono candidabili a chemioterapia intensiva, oppure si tratta di pazienti in cui la terapia standard non è efficace fin dall'inizio o perde di efficacia.

Per queste persone è urgente trovare opzioni terapeutiche nuove, come l'abbinamento di venetoclax (inibitore di BCL 2) e un agente ipometilante (azacitidina o decitabina). Per le loro caratteristiche non si tratta di pazienti inseriti negli studi registrativi e quindi i dati di efficacia delle terapie vengono raccolti nella vita reale, come ha fatto Avalon, la prima sperimentazione "real life" condotta in Europa tutta italiana. I risultati, pubblicati su Cancer e presentati al convegno nazionale 'Post-New Orleans 2022 - Novità dal Meeting della Società Americana di Ematologia', dimostrano un aumento di sopravvivenza, che passa da 6 settimane a 18 mesi, e un controllo della malattia ottenuto dal 75% dei pazienti.

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Lo studio

Lo studio osservazionale, promosso e coordinato da Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori 'Dino Amadori' IRST IRCCS (Meldola, FC) e Istituto Europeo di Oncologia IEO in collaborazione con la Rete Ematologica Lombarda e il patrocinio della Fondazione GIMEMA, ha raccolto i dati dei pazienti trattati off label dal 2015 al 2020 in 32 centri di ematologia italiani. Il lavoro di coordinamento dello studio è stato svolto da Chiara Zingaretti ed Elisabetta Petracci del clinical trial office dell'ospedale romagnolo. In totale sono stati arruolati 190 pazienti. "Migliorano le prospettive di cura per i pazienti con leucemia mieloide acuta, un tumore del sangue che colpisce ogni anno oltre 2.000 persone in Italia - afferma Giovanni Martinelli, Direttore Scientifico dell'Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori 'Dino Amadori' IRST IRCCS e ultima firma dello studio Avalon -. Si tratta di una malattia ematologica tra le più insidiose e difficili da trattare contro la quale è necessario un intervento curativo tempestivo e terapie quanto mai mirate ed efficaci".

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Una conferma

I dati raccolti nella vita reale confermano quelli dello studio registrativo di venetoclax VIALE?A, condotto negli Stati Uniti. Rispetto ai due agenti ipometilanti azacitidina o decitabina, già utilizzati nel trattamento della leucemia mieloide acuta nel paziente anziano o fragile con un tasso di remissione completa a un anno del 12%, l'aggiunta di venetoclax ha portato il dato al 56% per i pazienti con nuove diagnosi 'unfit', al 44% nei malati refrattari e al 39% in quelli recidivanti.

"Sono dati straordinari, perché riconducibili a un utilizzo esteso della terapia. In particolare, cambiano le prospettive di cura per i fragili e gli anziani, cioè pazienti che presentano condizioni di salute già gravi, prima della diagnosi della patologia ematologica. Ora potranno ricevere un trattamento estremamente efficace anche nelle strutture sanitarie del nostro Paese", ha aggiunto Martinelli.

"Per tasso di remissione completa intendiamo che gli elementi leucemici scendono a -5% sia a livello di sangue periferico che midollare. Grazie alla combinazione venetoclax azacitidina/decitabina abbiamo una normalizzazione dei principali valori ematologici, come il livello di piastrine ed emoglobina, e, quindi, possiamo ottenere una guarigione di fatto". Il trattamento risulta solitamente ben tollerato e sono stati registrati effetti collaterali inferiori alle aspettative.

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Eccellenza italiana

"Con lo studio AVALON l'ematologia italiana offre un importante contributo per migliorare la qualità ed aspettativa di vita di pazienti colpiti da uno dei tumori del sangue più gravi - ha concluso Martinelli -. Sono necessarie ora nuove ricerche che approfondiscano il ruolo e le potenzialità della combinazione venetoclax azacitidina/decitabina ed eventuali integrazioni con le terapie mirate".