Tumori del sangue, è possibile diminuire le trasfusioni

Indipendenza dalle trasfusioni per un lungo periodo di tempo. Un obiettivo importante per chi soffre di sindromi mielodisplastiche (MDS) e ha sviluppato anemia. È il risultato che si ottiene con luspatercept, molecola che promuove la maturazione dei globuli rossi; un risultato superiore a quanto non si ottenga curandoli con epoetina alfa, un agente stimolante dell'eritropoiesi (ESA). Lo studio che lo dimostra sarà presentato al Congresso della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) che si svolgerà a Chicago dal 2 al 6 giugno.

"Anemia cronica, bassi livelli di emoglobina e dipendenza dalle trasfusioni rappresentano le principali sfide cliniche per i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio e aumentano il rischio di morte di oltre la metà dei pazienti rispetto a coloro che non necessitano di trasfusioni", afferma Guillermo Garcia-Manero, sperimentatore principale e Direttore della Section of Myelodysplastic Syndromes alla University of Texas MD Anderson Cancer Center. "I risultati dello studio COMMANDS hanno mostrato che il trattamento con luspatercept, rispetto ad epoetina alfa, ha prodotto tassi superiori e statisticamente significativi di indipendenza da trasfusioni di globuli rossi e di aumento di emoglobina, miglioramento della durata della risposta, con risultati pari o superiori in tutti i sottogruppi, e con sicurezza e tollerabilità accettabili per i pazienti con sindromi mielodisplastiche a basso rischio ESA-naïve".

Tumori del sangue

Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo di tumori del sangue strettamente correlati caratterizzati dalla produzione inefficace di globuli rossi sani, globuli bianchi e piastrine, che può causare anemia e infezioni frequenti o gravi. Le persone affette da MDS che sviluppano anemia spesso hanno bisogno di regolari trasfusioni di sangue per aumentare il numero di globuli rossi sani in circolazione. Le trasfusioni frequenti sono associate a un maggior rischio di sovraccarico di ferro, reazioni alla trasfusione e infezioni. I pazienti che diventano dipendenti dalle trasfusioni di globuli rossi presentano una sopravvivenza globale significativamente inferiore rispetto a quelli non dipendenti dalle trasfusioni, in parte a causa del sovraccarico di ferro o della malattia a carico del midollo osseo più grave rispetto a quella dei pazienti non dipendenti dalle trasfusioni.

"L'esperienza clinica ha dimostrato che solo un paziente su tre con sindrome mielodisplastica a basso rischio mostra risposte agli agenti stimolanti eritroidi nell'arco di 6-18 mesi, confermando una significativa necessità di opzioni più efficaci per affrontare l'anemia cronica", afferma Matteo Giovanni Della Porta, sperimentatore dello studio e Direttore della Leukemia Unit all'Humanitas Cancer Center di Milano, Italia. "Nello studio COMMANDS, la durata mediana dell'indipendenza da trasfusioni di globuli rossi era circa un anno superiore con luspatercept rispetto ad epoetina alfa e luspatercept ha mostrato un profilo di sicurezza coerente con quello già noto, dimostrando il suo potenziale come trattamento di prima linea nei pazienti con MDS a rischio da molto basso a intermedio, dipendenti da trasfusione".

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di Tiziana Moriconi 22 Dicembre 2022

Lo studio

Lo studio clinico COMMANDS ha incluso 354 persone che avevano MDS a basso rischio e avevano bisogno di trasfusioni di globuli rossi per curare l'anemia. I partecipanti a questo studio non avevano ricevuto in precedenza un trattamento con un ESA e sono stati divisi in due gruppi: 178 hanno ricevuto luspatercept per iniezione una volta ogni 3 settimane per almeno 24 settimane e 176 hanno ricevuto epoetina alfa (un ESA) per iniezione una volta alla settimana per almeno 24 settimane. Lo studio si poneva l'obiettivo di valutare l'indipendenza dalle trasfusioni per un periodo pari o maggiore a 12 settimane con un concomitante aumento medio dell'emoglobina ≥1,5 g/dL entro le prime 24 settimane di trattamento. Al momento dell'analisi dei dati ad interim pianificata, presentata al congresso Asco, il 58,5% delle persone che hanno ricevuto luspatercept aveva raggiunto questo obiettivo, rispetto al 31,2% di coloro che avevano ricevuto epoetina alfa. Gli altri obiettivi dello studio includevano indicatori della quantità di emoglobina nel sangue e della probabilità di sviluppare una minore dipendenza dalle trasfusioni o di richiedere meno trasfusioni. Per tutti questi indicatori, luspatercept è risultato più efficace dell'epoetina alfa. "Luspatercept ha il potenziale per modificare la pratica clinica ed essere impiegato come primo trattamento invece degli ESA. I pazienti dovranno andare nei Centri meno spesso e ricevere trasfusioni di sangue meno frequentemente. Beneficeranno di una migliore qualità della vita e di condizioni di salute migliori", ha concluso Garcia-Manero.