Tumori del cervello, la prima terapia target raddoppia la sopravvivenza libera da progressione

Una terapia mirata, la prima, per i tumori del cervello chiamati gliomi di basso grado, e capace di arrivare proprio là dove serve, superando la barriera ematoencefalica. Il nuovo farmaco target si chiama vorasidenib e i risultati dello studio che lo ha testato erano tra i più attesi al meeting dell’Asco (American Society of Clinical Oncology). Sono stati presentati in queste ore: sperimentato su oltre 300 pazienti con gliomi a lenta progressione (quelli che i medici chiamano di basso grado) si è dimostrato in grado di aumentare il tempo che intercorre tra la diagnosi e la ripresa della malattia di più del doppio rispetto al placebo: 27,7 mesi contro 11,1 (dati mediani). “Un dato statisticamente molto forte e molto positivo. Si tratta del primo nuovo trattamento in 20 anni e può finalmente portare a un cambiamento della prognosi anche per queste neoplasie”, commenta Giuseppe Lombardi, neuro-oncologo presso l’Istituto Oncologico Veneto (Iov) di Padova, tra i 5 centri italiani (insieme all’Ospedale Bellaria di Bologna, l'Istituto nazionale dei tumori Regina Elena di Roma, l’Istituto Clinico Humanitas di Rozzano e la Città della salute e della scienza di Torino) che hanno preso parte alla sperimentazione internazionale guidata dal Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York.

SPECIALE ASCO 2023

Le mutazioni e il farmaco target

La nuova molecola prende di mira le mutazioni genetiche di due geni, IDH1 e IDH 2, presenti complessivamente in una percentuale molto alta dei pazienti con questi tumori: circa l’80% per IDH1 e il 4-5% per IDH2. “Questi due geni sono stati identificati meno di 10 anni fa e regolano il metabolismo cellulare - spiega Lombardi - Quando sono alterati, viene prodotto un enzima IDH 'sbagliato' che interferisce con alcuni meccanismi promuovendo la proliferazione cellulare. Aumenta, infatti, la sintesi di un onco-metabolita, il 2-HG (2-idrossiglutarato) che favorisce la crescita tumorale. Il nuovo farmaco agisce bloccando gli enzimi IDH alterati e impedisce loro di innescare questa cascata di eventi”. 

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Cosa sono i gliomi e come si classificano

I gliomi sono tumori abbastanza rari ma comunque i più frequenti tra quelli cerebrali. Si distinguono in gliomi di alto grado (il glioblastoma) che hanno una crescita più veloce, e gliomi di basso grado (come l’astrocitoma e l’oligodendroglioma di grado 2), che hanno crescita molto più lenta ma, con il passare degli anni, tendono a diventare anche loro di alto grado e, quindi, più aggressivi, trasformandosi, per esempio, in glioblastomi secondari. I gliomi di basso grado interessano soprattutto i giovani adulti tra i 35 e i 40 anni (2-3 casi ogni 100mila abitanti). Ecco perché dopo la chirurgia (che è il trattamento d’elezione quando è possibile effettuarla), a seconda delle caratteristiche del tumore si stabilisce di proseguire con la sola osservazione nei casi meno a rischio di progressione, o con trattamenti di chemio-radioterapia nei casi più a rischio.

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Lo studio su vorasidenib

Nel nuovo studio internazionale di fase III sono stati arruolati oltre 330 pazienti (tra 16 e 71 anni) con gliomi di basso grado non aggressivi, che si erano sottoposti all'intervento chirurgico da almeno un anno (tra 1 e 5 anni prima) ma non a chemio e radioterapia, e che presentavano un residuo di malattia (stabile o le cui dimensioni erano aumentate solo di recente). L’obiettivo dello studio era valutare se somministrare vorasidenib in alternativa alla sola osservazione avrebbe prolungato il tempo libero da progressione di malattia e, di conseguenza, il tempo di inizio del successivo trattamento con chemio e radioterapia.

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I risultati presentati ad Asco

I partecipanti erano stati divisi in due gruppi: il primo (con 168 pazienti) ha assunto il nuovo farmaco target, mentre il secondo (con 163 pazienti) un placebo. “Entrambi gli obiettivi sono stati raggiunti: il tempo intercorso dall’inizio del trattamento sperimentale alla progressione è stato più del doppio nel gruppo che ha assunto vorasidenib rispetto al placebo. Tanto che la fase di osservazione dello studio è stata chiusa anticipatamente - sottolinea Lombardi - Anche il tempo di inizio di un successivo trattamento è stato più lungo e il nuovo farmaco è stato ben tollerato. Questi dati ci dicono che nei pazienti con gliomi di basso grado a minor rischio di progressione possiamo ritardare di molto la progressione della malattia e gli eventuali effetti collaterali di radio-chemioterapie successive. Va detto - conclude l'esperto - che, poiché IDH è una delle prime mutazioni che avvengono in questi tumori, è importante intervenire precocemente. Mano mano che la malattia avanza, infatti, se ne instaurano altre che mantengono la proliferazione del tumore indipendentemente da IDH. Questo studio rappresenta un cambiamento epocale per la neuro-oncologia, dimostrando che anche in un specifico sottogruppo di tumori cerebrali la terapia target può funzionare”. 

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