Mieloma multiplo, anticipare la terapia cellulare funziona

La terapia Car-T ha cambiato radicalmente le prospettive per alcuni malati gravi di tumori del sangue. Una piccola fetta di pazienti, a dire la verità. Le Car-T sono approvate per malati che hanno già sostenuto molte cure e nonostante questo hanno una recidiva, che siano però anche in relative buone condizioni, perché si tratta di un trattamento impegnativo. Ecco perché è importante capire se si può anticipare la terapia, usandola già a partire dalla prima volta in cui la malattia ritorna.

I risultati dello studio Cartitude-4, presentati al congresso americano di oncologia medica (Asco) appena concluso a Chicago, ci dicono di sì. In particolare, mostrano come nei pazienti adulti con mieloma multiplo che abbiano ricevuto prima anche solo una terapia, ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) riduca del 74 per cento il rischio di progressione della malattia o di morte rispetto ai due regimi di trattamento standard. 

"I risultati di questo studio sono molto incoraggianti in quanto mostrano un significativo miglioramento della sopravvivenza libera da progressione e dei tassi di risposta, oltre a una riduzione del rischio di morte, con il trattamento a base di cilta-cel rispetto alle terapie standard esistenti. Questi dati confermano il potenziale di questa terapia cellulare nel diventare un'opzione terapeutica chiave per pazienti con mieloma multiplo in linee di trattamento sempre più precoci, dove la necessità di nuove terapie rimane ancora insoddisfatta", dichiara Professor Jesús San Miguel†, Director of Clinical & Translational Medicine, Universidad de Navarra, Spain.

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Il mieloma multiplo

Il mieloma multiplo è un tumore del sangue caratterizzato dalla mutazione e moltiplicazione incontrollata di un tipo specifico di globuli bianchi, le plasmaccellule, che si trovano nel midollo osseo. Mentre alcuni pazienti con mieloma multiplo non presentano alcun sintomo iniziale, la maggior parte viene diagnosticata proprio a causa dei sintomi che possono includere fratture o dolore alle ossa, riduzione dei globuli rossi, stanchezza, aumento dei livelli di calcio, o insufficienza renale.

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La sicurezza

La terapia Car-T sfrutta le cellule T del sistema immunitario del paziente per sferrare un attacco alle cellule malate. E' sviluppata a partire dalle cellule del paziente che vengono prelevate, portate in laboratorio dove sono modificate in modo da riconoscere e attaccare le cellule malate, e quindi re-infuse nel paziente. Una terapia complessa e impegnativa, anche per gli effetti collaterali: il 97 e il 94 per cento dei pazienti ha riportato, rispettivamente nel gruppo trattato con Car-T e in quello con la terapia standard, eventi avversi di grado 3 e 4, incluse infezioni e citopenia.

Fra i pazienti che hanno ricevuto cilta-cel, il 76% ha riportato una sindrome da rilascio delle citochine, per lo più di lieve entità, il 5% ha riportato neurotossicità Car-T mediata e 1 paziente ha presentato un evento avverso di tipo motorio e neurocogitivo derivato dal trattamento. Nel complesso, 39 pazienti nel braccio cilta-cel e 46 in quello trattato con la terapia standard sono morti; di queste morti, dieci e cinque nei due gruppi di trattamento rispettivamente sono state causate da eventi avversi derivati dal trattamento. 

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La nuova indicazione

Lo studio Cartitude-4 è il primo studio randomizzato sull'efficacia di una terapia cellulare per il trattamento del mieloma multiplo a partire dalla prima recidiva. Sulla base dei risultati presentati a Chicago - pubblicati in contemporanea sul The New England Journal of Medicine e oggetto di una sessione plenaria durante il Congresso della European Hematology Association (EHA), che si terrà dall'8 all'11 giugno a Francoforte - è stata richiesta all'Agenzia europea per i medicinali l'autorizzazione per una nuova indicazione di cilta-cel per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario alla lenalidomide che hanno ricevuto in precedenza da una a tre linee di trattamento.